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惡性橫紋肌肉瘤是一種罕見的惡性腫瘤，在兒童軟組織肉瘤中常見，是由異常生長的早期肌肉細胞發(fā)展而來，可發(fā)生于身體各個部位。常見于頭頸部、四肢和泌尿生殖器官。治療惡性橫紋肌肉瘤需要結(jié)合多種治療方法，如手術(shù)、放療和化療等。隨著醫(yī)療技術(shù)發(fā)展，靶向治療可應(yīng)用于橫紋肌肉瘤治療中。

靶向療法是針對腫瘤細胞上的特定標志物設(shè)計的療法，目前有Metal抑制劑和酪氨酸激酶抑制劑兩項關(guān)于橫紋肌肉瘤的靶向療法正在研究中。Metal抑制劑可以抑制腫瘤細胞分裂和存活，酪氨酸激酶抑制劑可以阻斷腫瘤細胞內(nèi)部的信號通路，從而抑制細胞分裂、增殖。

另外，抑制血管生成的靶向藥物如貝伐珠單抗、阿帕替尼、帕唑帕尼和安羅替尼等，對于兒童橫紋肌肉瘤具有一定療效。

部分復(fù)發(fā)及難治性橫紋肌肉瘤應(yīng)用靶向藥物，存在一定臨床療效。